上半年我國批準(zhǔn)創(chuàng)新藥四十三個，同比增長百分之五十九

創(chuàng)新藥，研發(fā)上市加速跑

9月1日啟動的2025年“全國藥品安全宣傳周”傳遞出的信息表明，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展良好：過去5年，我國共批準(zhǔn)創(chuàng)新藥210個，保持加速增長態(tài)勢。目前，我國在研創(chuàng)新藥約占全球30%。

如何讓更多創(chuàng)新藥加快走出實(shí)驗(yàn)室？近日，記者在廣東廣州采訪，看科研人員、企業(yè)、政府如何努力，讓國產(chǎn)創(chuàng)新藥的面世快點(diǎn)、更快點(diǎn)。

——編 者

36.3%

7月，我國生物藥品制造行業(yè)利潤增長36.3%

“我年輕時最愛海鮮配啤酒。這幾年，已經(jīng)很長時間不敢吃了。”今年63歲的陸平8年前患上痛風(fēng)，“因?yàn)橥达L(fēng)石，大腳趾關(guān)節(jié)腫得厲害，一彎曲就疼得不行，得穿52碼的鞋。”

在醫(yī)院看病時，陸平得知，相關(guān)創(chuàng)新藥正在開展臨床試驗(yàn)，便報了名。“痛風(fēng)發(fā)作太疼，有一點(diǎn)希望我都想試試。”陸平介紹，現(xiàn)在每天服一次藥，有專門的醫(yī)生監(jiān)測安全性，每隔一兩個月測試尿酸水平，衡量藥效。

這款創(chuàng)新藥由一品紅藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司研發(fā)。痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎疼痛指數(shù)高，患者對藥物治療的需求高。在整理全球痛風(fēng)治療文獻(xiàn)時，研發(fā)團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，一直沒有針對痛風(fēng)石的“口服溶解藥物”。

“新藥研發(fā)難度大，如果能啃下‘硬骨頭’，就有望填補(bǔ)市場空白。”一品紅藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司董事長李捍雄說。

開發(fā)一款創(chuàng)新藥，至少要篩選5000個到1萬個分子，才可能找到候選化合物。“這個過程好比大海撈針。”一品紅集團(tuán)研究院院長楊文謙說。更難的是找到藥物作用的靶點(diǎn)。就像射箭一樣，藥物作用于人體內(nèi)的特定蛋白質(zhì)核酸等才能起效果，但靶點(diǎn)“藏”在幾十萬億個細(xì)胞里，除了耐心去找，沒有捷徑可走。

經(jīng)過多次嘗試，研究人員將目光鎖定在一種尿酸鹽轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白上。正常情況下，大部分尿酸被腎臟過濾后，會被轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白重新“搬”回血液，提高人體抗氧化、抗感染能力。如果能讓轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白少起作用，是否能降低痛風(fēng)患者的尿酸水平？

找到思路，團(tuán)隊(duì)立即開展對尿酸鹽轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白抑制劑的研發(fā)，同時優(yōu)化分子結(jié)構(gòu)，努力降低藥物副作用、延長藥效。

2022年底，國家藥監(jiān)局同意該款藥物進(jìn)行臨床試驗(yàn)，確保在上市前經(jīng)過充分驗(yàn)證。1500多名痛風(fēng)患者參與試驗(yàn)。“廣州三甲醫(yī)院眾多，我們借助當(dāng)?shù)蒯t(yī)療資源，與醫(yī)院和患者合作，加速了新藥臨床研究、試驗(yàn)認(rèn)證以及市場開拓的進(jìn)程。”李捍雄說。

不僅是醫(yī)療資源，廣州出臺政策、培育發(fā)展環(huán)境，支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。政企合力，創(chuàng)新藥研發(fā)上市跑出加速度。

印發(fā)促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干政策措施等政策文件，布局人類細(xì)胞譜系、“人體蛋白質(zhì)組導(dǎo)航”等國際大科學(xué)計劃，擁有45家藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范機(jī)構(gòu)……廣州逐步形成全方位、全流程、全鏈條政策扶持體系。

“我們的新藥采用‘灣區(qū)研發(fā)，全球申報’模式，上市進(jìn)程有望加快。國家藥監(jiān)局藥品審評檢查大灣區(qū)分中心也將新藥列為重點(diǎn)品種，在臨床研究等方面提前輔導(dǎo)，助力加速審批。”李捍雄認(rèn)為，完善的軟硬件配套和良好的產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策，有利于企業(yè)集聚人才、優(yōu)化研產(chǎn)銷管理體系，讓創(chuàng)新藥研發(fā)成果更快應(yīng)用，“公司在研創(chuàng)新藥有15個，還將有更多藥物進(jìn)入量產(chǎn)階段。”

不久前，國家醫(yī)保局和國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合印發(fā)《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，16條措施為創(chuàng)新藥發(fā)展注入強(qiáng)勁活力。

去年以來，國家藥監(jiān)局在11個省級局開展優(yōu)化藥品補(bǔ)充申請改革試點(diǎn)，需要核查檢驗(yàn)的補(bǔ)充申請審評時限由200個工作日縮短為60個工作日，同時，探索在30個工作日內(nèi)完成重點(diǎn)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評審批。今年上半年，我國批準(zhǔn)創(chuàng)新藥43個，同比增長59%，改革政策紅利正在轉(zhuǎn)化為產(chǎn)業(yè)發(fā)展動力。（記者 王云娜）